Помните ли "Коледното чудо на Дениз Хоман" от януари 2024 г.?
Нейната история, за която MG Hive ви разказа, вдъхнови научния свят.
Днес, почти две години по-късно, тази експериментална терапия навлиза в последния етап преди да получи официално одобрение – фаза 3 клинично проучване.
Да припомним накратко какво прави CAR T-клетъчната терапия!
Тази терапия е вид "имунен рестарт", който използва собствените клетки на пациента, за да премахне причината за болестта. Процесът протича в няколко стъпки:
- От кръвта на пациента се събират Т-клетки (вид имунни клетки, които са "войниците" на организма).
- В лаборатория тези Т-клетки претърпяват генна модификация. Към тях се добавя специален химерен антигенен рецептор (CAR), който действа като "интелигентно насочващо устройство".
- "Насочващото устройство" е програмирано да разпознава и атакува само клетки, които имат протеин, наречен CD19. CD19 се намира върху B-клетките – именно те са "фабриките", които произвеждат автоантителата, причиняващи миастения гравис (MG).
Накрая, модифицираните Т-клетки (CAR T) се вливат обратно в пациента. Те унищожават B-клетките, които са виновни за болестта. Това води до "рестартиране" на имунната система, което потенциално може да предизвика дълготрайна ремисия.
Какво се промени след първоначалното съобщение за успех на терапията при MG?
През септември 2025 година, CAR T експерименталната терапия навлиза в последния етап преди да получи официално одобрение.
Терапията KYV-101 (клетките, които рестартират имунната система) е толкова обещаваща, че Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) даде зелена светлина за бърза регистрация.
Проучването KYSA-6, което първоначално беше малка фаза 2 за безопасност, е променено в голямо фаза 2/3 проучване (септември 2025 г.). Това означава, че FDA счита, че досегашните резултати са толкова силни, че проучването може директно да подкрепи искане за одобрение на терапията в САЩ.
Защо е започната фаза 3 проучване?
Публикуваните данни от първите пациенти показват, че 100% от тях са постигнали клинично значимо подобрение на симптомите (според скалите MG-ADL и QMG) само 6 месеца след еднократната инфузия.
Резултатите показват трайна ремисия, като някои от пациентите са постигнали нулев резултат по скалата MG-ADL (т.е. никакви симптоми на MG), запазвайки го повече от година след лечението.
Какво да запомним?
Проучването KYSA-6 (фаза 3) ще включи 60 пациенти и ще сравни ефекта на еднократната доза KYV-101 със стандартното лечение за 6 месеца. Това ще определи дали това лечение може да бъде регистрирано за пациенти с AChR- или MuSK-позитивна MG.
Надеждата за бъдещето изглежда така:
Вместо доживотно лечение, пациентът може да получи еднократно лечение, което да доведе до дълготрайна, свободна от лекарства ремисия.
Как да останем реалисти?
Въпреки че резултатите от KYV-101 са изключително обещаващи, важно е да запазим реалистичен поглед върху бъдещето, защото:
- Успехът досега е от фаза 2, която е малка. Предстоящото фаза 3 проучване (което започва в края на 2025 г.) трябва да потвърди резултатите при много по-голям брой пациенти.
- Дори и KYV-101 да бъде одобрен от FDA в САЩ (което може да отнеме 2-3 години след фаза 3), той трябва да бъде одобрен и от Европейската агенция по лекарствата (ЕМА).
- CAR T-терапиите са изключително скъпи (стотици хиляди долари). Те изискват сложна логистика (химиотерапия, обработка на клетките в чужбина и трансплантация в специализирани центрове). Дори след одобрение, ще са нужни години НЗОК да договори и създаде условия за достъп до тази терапия в България.
И не на последно място, тази терапия е насочена към тежко болни пациенти (рефрактерна MG), които не се повлияват от всички останали лечения. Тя не е предназначена за новодиагностицирани или леки и по-тежки случаи, които отговарят на стандартната терапия.
Фокусът ви трябва да остане върху вече одобрените и навлизащи в страната таргетирани биологични терапии и съвместните решения с вашия невролог за лечението, което е съобразено с вашите нужди.
Редакционна бележка:
Може би много от читателите ще попитат: Какво стана с Дениз Хоман, пациентката с MG, при която за първи път беше приложена CAR T-терапия?
За съжаление, след първоначалния доклад, не са публикувани актуални индивидуални проследявания от 2024 или 2025 г. Това обаче е добра новина за науката, защото липсата на новини означава, че фокусът се е изместил от сензацията към научната валидация. Нейният случай вече е част от данните, които показват, че еднократната доза може да доведе до дълготрайна, стабилна ремисия. Устойчивият успех на първите пациенти е доказателството, което е убедило регулаторните органи да ускорят KYV-101 към финалната фаза 3 клинично проучване.
В статията е използван материал от Myastenia gravis News - ‘FDA-aligned’ trial of KYV-101 for MG likely to start enrolling this year, достъпно на: https://myastheniagravisnews.com/news/fda-aligned-kyv-101-phase-3-trial-mg-expected-start-enrollment-soon/, последен достъп на 18.11.2025 г.
