Успешно приложение на CAR T - клетъчна терапия на пациент с миастения гравис

Коледното чудо на Дениз Хоман.

Дениз Хоман e диагностицирана с рядкото автоимунно заболяване миастения гравис, което причинява тежка мускулна слабост. Лекарите от неврологичната клиника в Магдебург (Германия) използват нова възможност за лечение, която се оказва успешна за 34-годишната жена. 

Автоимунното заболяване „миастения гравис“ причинява тежка мускулна слабост, поради прекъсване на невротрансмитерната система в мозъка. Това много рядко заболяване често засяга младите майки през първата година след раждането и диагнозата често се поставя едва години по-късно.

Дениз Хоман е майка на четири деца и живее близо до Залцведел в Алтмарк. Тя е обезверена и се е отказала от идеята, че медицината може да й помогне, но днес е първият пациент в света, при когото е постигнат впечатляващ напредък в лечението.

Това се случва с помощта на нова терапия с имунни клетки, която, ако се потвърди, че е успешна, може да помогне на хиляди пациенти по света след няколко години.

Историята на Дениз започва след раждането на нейните близнаци. Краката на младата майка внезапно отказват при ходене, тя се спъва все по-често и чувството й за равновесие сякаш се проваля отново и отново, без никакъв предупредителен сигнал. Започва нейната одисея на ходене от лекар на лекар и по-късно е установено, че тя страда от тежко нарушение на предаването на нервните импулси - миастения, рядко и засега нелечимо автоимунно заболяване. 

Дениз Хоман казва:

Преди година Дениз оцелява след тежка инфекция с корона вирус, но мускулите й продължават да се влошават. Не може да говори ясно, не може да задържа храна в устата си при дъвчене, ходи само с проходилка и все повече зависи от инвалидната количка. По това време двама професори от Университетската болница в Магдебург наблюдават известно време хода на нейното заболяване. Онкологът Димитриос Мугиакакос и неврологът Ейдън Хагикия обмислят да използват революционна имунна клетъчна процедура върху нея, така наречената CAR Т - клетъчна терапия. Това е подход, базиран на генно инженерство, който може да се прилага само при сътрудничество със специалисти от САЩ. Основава се на ефективността на съвременните векторни ваксини срещу корона вируса. Пациентката се съгласява да се подложи на експерименталната терапия.

Как протича CAR Т - клетъчна терапия при Дениз

През месец май 2023 г. от пациентката се вземат клетки, които се транспортират до САЩ и се подлагат на генно модифициране. Впоследствие Дениз Хоман се подлага на химиотерапия и генномодифицираните клетки се трансплантират отново. След няколко седмици се случва нещо невероятно: пациентката може да се движи по коридорите на болницата с проходилка и за първи път излиза сама от сградата на онкологичната клиника. В края на август Дениз Хоман е изписана от клиниката и може да се върне у дома при партньора си и четирите си деца.

Малко след това, тя присъства на градския фестивал в Залцведел с децата си, без проходилка, без помощни средства за ходене, без страх от спъване и падане.  

През ноември професорите от Магдебург за първи път публично представят своя терапевтичен успех, но все още са предпазливи: „Този ​​първи терапевтичен успех със сигурност не означава пълно излекуване, но дава повод за големи надежди.“ Статията е публикувана в сп. Lancet.

Днес, Дениз Хоман може и иска да си постави нови цели през 2024 г. За първи път от 13 години се надява отново да работи като продавачка. Тя има много да наваксва. Преди всичко тя иска най-накрая отново да бъде майката, която винаги да бъде до децата си.

Източник на информацията: Brandt M. Seltene Autoimmunerkrankung: Salzwedlerin als erste weltweit erfolgreich therapiert. Статията е публикувана в Mitteldeutscher Rundfunk, подразделение на немската медия ARD.

Бележка на редакторите: От 2017 г. шест CAR Т-клетъчни терапии са одобрени от Администрацията по храните и лекарствата (FDA) на САЩ. Всички те са одобрени за лечение на рак на кръвта, включително лимфоми, някои форми на левкемия и мултиплен миелом. Въпреки вълнението около тези терапии, те водят до дългосрочно оцеляване при по-малко от половината от лекуваните пациенти. Тези терапии са подложени на критика и заради цената си, която в случая на най-скоро одобрената CAR Т-клетъчна терапия е повече от $450 000. Независимо от това CAR Т-клеткитe вече са широко достъпни в САЩ и са се превърнали в стандартно лечение за пациенти с агресивни лимфоми. Те са станали част от съвременната медицина. Дали ще могат да получат одобрение за други заболявания е въпрос на бъдещето!