Компанията Янсен е започнала трета фаза клинично проучване за ефективността на молекулата Нипокалимаб (Nipocalimab) при хора с генерализирана миастения гравис.

Каква е грешката на имунната система при миастения гравис?

Обикновено имунната ни система произвежда антитела, за да ни предпази от патогени като бактерии и вируси. Но понякога тя се обърква и започва да произвежда автоантитела, които се свързват със собствените тъкани и водят до болест.

Научи повече за автоантителата при миастения гравис тук!

Как нипокалимаб поправя грешката?

Ако си представим човешкото тяло като огромен завод, който непрекъснато работи, ще се сетим, че за да работи цял живот, то притежава и система за рециклиране на материалите. Според главните изследователи на проучването:

„Организмът има много естествен механизъм за рециклиране и премахване на антитела от кръвния поток. Нипокалимаб се възползва от тази естествена система за рециклиране. Такъв е, например един рециклиращ протеин, известен като FcRn, който обикновено приема имуноглобулинови антитела (IgG) в кръвния поток, защитава ги и ги връща обратно в кръвния поток, за да издържат по-дълго. Но нипокалимаб се свързва с FcRn и му пречи да рециклира тези антитела и така IgG се поема и разгражда, а не се връща в кръвта.“

Знае се, че при миастения гравис автоантителата са именно от клас IgG. Това, че нипокалимаб може избирателно да почисти точно тези антитела, без да пречи на клетъчния имунитет или други антитела като IgM или IgA, които са важни като защитници, дава надежда, че молекулата би могла успешно да се справи с болестта.

Какво е доказано за нипокалимаб до момента?

Молекулата е тествана във фаза 2 клинично проучване, с име Vivacity-MG, при 68 доброволци с генерализирана миастения гравис. Участниците са получили общо пет интравенозни (във вената) инфузии или на нипокалимаб или на плацебо през седмица по време на периода на лечение. Резултатите от изпитването показват, че 51,9% от участниците, получавали нипокалимаб - във всички дози - са имали значително и трайно намаление на MG-ADL резултатите за най-малко четири последователни седмици или около един месец. За сравнение, само 15,4% от участниците, получавали плацебо, са имали такова намаление в резултатите на MG-ADL. Подобренията обикновено са бързи, настъпващи в рамките на две седмици след началото на лечението. Данните също показват, че лечението с нипокалимаб намалява нивата на IgG в организма. Най-високата доза от експерименталната терапия е довела до продължителен спад от 80% в нивата на IgG. Трябва да се отбележи, че намаляването на IgG се оказва свързано в значима степен с промените в MG-ADL резултата. С други думи, хората при които е постигнато по-голямо намаляване на нивата на IgG са имали по-съществено намаляване на симптомите.

Как ще бъде осъществена третата фаза на клиничното проучване?

Проучването е многоцентрово, рандомизирано, двойно-сляпо, плацебо-контролирано и ще оцени ефикасността и безопасността на нипокалимаб в сравнение с плацебо при възрастни с миастения гравис. Дата на първично завършване на проучването е 21 февруари 2024 година. Това е датата, на която последния участник в клинично проучване ще бъде прегледан за събиране на окончателни данни. Следва 2-годишен отворен период, в който се правят клинични оценки и се следи за странични действия. Цялостното завършване на това клиничното проучване е планирано за 17 април 2026 година.   

Защо клиничните проучвания са толкова продължителни?

Клиничните проучвания могат да бъдат наблюдателни и интервенционални. При първите няма намеса и се преценяват клинични симптоми, разпространение и др. фактори, свързани с болестта. Интервенционални проучвания са тези, които оценяват ефективността и безопасността на лекарствата. Те се делят на четири фази (I, II, III и IV), като първите три се извършват преди пускането на лекарството на пазара, а последната, IV-та се провежда след регистрирането и пускането на пазара. Всяка фаза има различно времетраене, характеристики и особености. До III фаза достигат само медикаменти, които са доказали през I и II фаза, че могат да бъдат полезни на пациентите. При III фаза молекулата се прилага върху по-голяма група от хора, които имат съответното заболяване (няколко хиляди пациенти от различни държави). Обикновено изпитваното лекарство се сравнява с подобно, което вече е пуснато за продажба на пазара или с плацебо. Тези проучвания продължават средно една година или повече и целят доказването на лечението на практика и наличието на странични ефекти. След тази фаза пълната информация за новото лекарство се предоставя на здравните органи и може да се очаква одобрение за пускане на пазара.