Нов начин на приложение на ефгартигимод алфа (Vyvgart) при миастения гравис

Какво е ефгартигимод алфа?

При миастения гравис (myasthenia gravis, MG) имунната система на тялото произвежда автореактивни антитела, които погрешно атакуват здрави протеини в нервно-мускулните връзки и предаването на информация от нервите към мускулите се нарушава.

Ефгартигимод алфа е фрагмент от антитяло, който се свързва и блокира активността специфичен протеин. Това води до разграждане на автоантителата и подобряване на нервно-мускулната проводимост.   

Ефгартигимод алфа има разрешение за европейския пазар от месец юли 2022 година. Търговското име на продукта е Vyvgart и е предназначено за  допълнение към стандартната терапия за лечение на възрастни пациенти с генерализирана миастения гравис, които са положителни за антитела срещу ацетилхолиновия рецептор.

Как се прилага ефгартигимод?

Към момента лекарството се предлага като  концентрат за инфузионен разтвор (вливане във вена).

С подробните препоръки за употреба можеш да се запознаеш тук.

Vyvgart има обозначение като лекарство сирак.

С информацията за назначаването на лекарства-сираци в България можеш да се запознаеш тук.

Какво е предимството на новия начин на приложение?

През месец юни 2023 година, администрацията по храните и лекарствата на САЩ (FDA) одобри подкожната формула, която е с търговско име Vyvgart Hytrulo. По този начин приложението на лекарството се намалява до по-малко от две минути. За сравнение венозното приложение отнема около един час. В допълнение към много по-краткото си време за приложение, Vyvgart Hytrulo също дава възможност на пациентите да получат лекарството у дома - опция, която обикновено не е възможна с интравенозната форма.

Съгласно прессъобщението на производителя, заявлението за разрешение за употреба на подкожната форма на ефгартигимод се разглежда от Европейската агенция по лекарствата (EMA). Решението се очаква до края на 2023 г., и от Японската агенция за фармацевтични продукти и медицински изделия (PMDA) с решение, което се очаква до първото тримесечие на 2024 г.

Има ли достатъчно данни за ефективност на подкожната форма на лекарството?

Ефективността на подкожната форма е сравнена с тази на венозната в международно клинично проучване фаза III с име ADAPT-SC (NCT04735432).

Vyvgart Hytrulo е проучван при 110 възрастни с генерализирана миастения гравис в продължение на четири седмици, или около един цикъл на лечение.  Наблюдавани са сравними резултати между двете терапии, повече от две трети (69,1%) от пациентите, лекувани с Vyvgart Hytrulo, са имали клинично значимо намаление на въздействието на болестта върху ежедневния живот и повече от една трета от пациентите (37%) са били без симптоми след един цикъл на лечение. Няма различия по отношение на регистрираните странични реакции.  Най-често съобщаваните нежелани реакции при новата формулировка са леки до умерени реакции на мястото на инжектиране, всички от които отзвучават с времето.