В свое съобщение до медиите от 28 април 2022 година, фирмата производител на молекулата ravulizumab-cwvz споделя положителните резултати, получени от проучването CHAMPION-MG Phase III.
Въз основа на тези резултати Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) е дала одобрение на лекарството за лечение на генерализирана миастения гравис.
Какво е равулизумаб?
Равулизумаб, е инхибитор на комплемента. Това е моноклонално антитяло (вид протеин), предназначено да се прикрепи към протеина С5, който е част от системата на комплемента. Свързвайки се с протеина С5, лекарството блокира ефекта му и по този начин намалява свръхактивирането на комплемента.
Какво е комплемент и какво значение има за миастения гравис?
Системата на комплемента съдържа голям брой плазмени протеини, които се активират на каскаден принцип (активирането на един фрагмент, активира следващия) с усилване на ефекта. Тя, заедно с други вродени и с придобитите имунни реакции, играе ключова роля в поддържане на имунитета. Участва в почистването на организма от патогени, подпомага антителната функция и отстраняването на имунни комплекси и апоптотични клетки и др.
От друга страна, днес се знае, че неподходящото активиране на комплемента, насочено срещу собствени тъкани, стои в основата на патогенезата на редица автоимунни заболявания, вкл. и миастения гравис.
В тази връзка, още от 1989 година се изследва ролята на моноклоналните антитела като възможност за медикаментозно потискане на активирането на комплемента.
Към момента одобрена за Европейския пазар молекула, с действие срещу комплемента, за лечение на миастения гравис e екулизумаб (eculizumab), но с доказаната ефективност на равулизумаб, възможностите за използване на потискащи активирането на комплемента вещества, ще се разширят.
Как се нарича лекарството?
Търговското име на равулизумаб е Ултомирис (ULTOMIRIS®). До момента този медикамент има одобрение (включително и от Европейската агенция по лекарствата от 2 юли 2019 г.) за лечение на възрастни и деца с телесно тегло най-малко 10 kg с пароксизмална нощна хемоглобинурия (ПНХ) или с атипичен хемолитичен уремичен синдром (аХУС) - две потенциално животозастрашаващи заболявания.
Какво е новото?
След пускането на пазара на Ултомирис с уточнените по-горе показания, проучването на неговата ефективност е разширено и към миастения гравис. По думите на проф. Джеймс Ф. Хауърд от катедрата по неврология в Медицинския факултет на Университета на Северна Каролина и водещ изследовател в проучването CHAMPION-MG:
„Въпреки скорошния напредък, управлението на генерализираната миастения гравис е сложно. По-ранната интервенция може да запази функцията и качеството на живот. Това одобрение предлага на пациентите, включително тези с по-леки симптоми, дългодействащ C5 инхибитор с ранно начало на ефекта и надеждна ефикасност“.
Къде са публикувани резултатите от проучването?
Резултатите от проучването CHAMPION-MG наскоро са публикувани онлайн в NEJM Evidence и представени на годишната среща на Американската академия по неврология през април 2022 година. В това проучване първичната крайна точка (промяна спрямо изходното ниво в общия резултат MG-ADL на 26 седмици) и основната вторична крайна точка (промяна спрямо изходното ниво в QMG резултата на 26 седмици) са статистически значимо подобрени с ravulizumab в сравнение с плацебо. Заключението на изследователите е, че:
„Равулизумаб осигурява бързо, ефективно лечение на възрастни пациенти с генерализирана миастения, положителни за антитела срещу ацетилхолиновия рецептор и има приемлив профил на странични ефекти и нежелани събития.“
Ще бъде ли достъпно лекарството в Европа?
Според съобщението на компанията производител на ULTOMIRIS®, понастоящем нормативните документи за ULTOMIRIS за лечение на генерализирана миастения се преразглеждат от множество здравни органи, включително в Европейския съюз (ЕС) и Япония.
