Системата на комплемента включва повече от 30 протеина, които работят в каскаден режим, всеки един задейства следващия, а следващият задейства друг и т.н.
Тези протеини или убиват микробите директно, или ги "маркират", или указват тяхното местоположение, така че другите клетки да ги унищожат. Те участват, също така, в „почистването“ на имунните комплекси.
Коплементът има роля както в придобития, така и във вродения имунен отговор. Той би могъл също да се активира по време на реакции срещу несъвместими кръвопреливания и по време на увреждащи имунни отговори, които съпътстват автоимунните заболявания.
Какво е доказано при миастения гравис:
- Множество данни подкрепят хипотезата, че комплементът служи като основен фактор за увреждане на нервно-мускулната връзка.
- При приблизително една трета от пациентите липсват антитела към ацетилхолиновите рецептори, а се установяват антитела, насочени срещу мускулно-специфичната киназа или други структури в невро-мускулния синапс. Тези антитела изглеждат патогенни, но настоящата информация не показва, че те активират комплемента.
- Предклиничните проучвания показват, че инхибиторите на комплемента са ефективни при модериране на тежестта на експерименталната миастения при гризачи.
Наличието на инхибитори на комплемента за употреба при човека, предполага възможност за развитие на нов клас средства за лечение на миастения гравис.
Вече одобрени за клиничната практика са:
- екулизумаб, който е моноклонално антитяло (вид белтък), разработено с цел да се свързва с белтък на комплемента. Като блокира комплемента лекарството намалява патологичните процеси при миастения гравис.
- ефгартигимод алфа, който блокира протеин от системата на комплемента, наречен FcRn. Блокирането на FcRn води до разграждане на антителата възстановяване на нормалното свиване на мускулите.
Понастоящем използването на инхибитори на комплемента е ограничено от регулаторните агенции в Европа само за пациенти с неотговаряща на други средства генерализирана миастения гравис, която е позитивна за антитела срещу ацетилхолиновия рецептор.
Към момента, обаче, в процес на клинични проучвания са молекулите ravulizumab и zilucoplan, за които има надежда, че биха могли да се използват в ранните фази от развитието на болестта.
