Според номенклатурата си към момента имуномодулиращите средства се делят на синтетични (или химични) и биологични. От своя страна химичните се делят на конвенционални и таргетни, а биологичните – съответно на оригинални и биоподобни.
Биологичните лекарства са направени от живи клетки от животни или микроорганизми. Те представляват моноклонални антитела или рекомбинантни форми на естествени инхибиторни молекули, които селективно взаимодействат с молекули или с клетъчни рецептори и по този начин влияят върху имунния или възпалителния процес, т.е. процесът на производство на биологични продукти превръща изходните клетки в лекарства, които могат да предотвратят или лекуват болести.
Как работят тези лекарства?
Биологичните лекарства, които се използват за лечение на миастения гравис са лабораторно произведени молекули, които действат като здрави антитела в имунната система. Вместо да влияят върху цялата имунна система, както правят стероидите и имуносупресорите, биологичните продукти могат да се насочат към определен процес в тялото. Това може да помогне за по-добри резултати и по-малко странични ефекти и може да бъде начин за избягване на дългосрочна терапия с кортикостероиди, която крие много рискове от странични ефекти (1).
Някои биологични продукти на базата на антитела са специфични за отделните форми на МГ, напр. екулизумаб и ефгартигимод лекуват миастения гравис, при която има автоантитела срещу ацетилхолиновия рецептор, докато ритуксимаб може да се използва при хора, които са положителни за автоантитела срещу мускулно-специфичната киназа (MuSK-положителни случаи).
Подходящите за лечение с биологични продукти случаи са рефрактерните случаи на миастения гравис, т.е. такива които не са повлияни от останалите терапевтични средства.
Кои са важните неща, които трябва да се знаят за биологичните продукти?
Всеки биологичен продукт, използван в момента за лечение на миастения гравис е различен и има свои собствени рискове, но има и някои важни общи неща:
- Биологичните лекарства имат потенциал за увреждане на плода, поради това трябва да се използват средства за контрол на раждаемостта по време на лечението и известно време след последната доза.
- Започването на биологична терапия може да повлияе на възможността за ваксиниране.
- Биологичните лекарства често се прилагат чрез венозна инфузия и могат да се развият алергични и инфузионни реакции. Поради това тези лекарства се отпускат само по лекарско предписание и трябва да се прилагат само под наблюдението на лекар с опит в лечението на пациенти с увреждания на нервната система.
- Биологичните лекарства не са панацея и на тях може да се разчита в определени случаи, при които другите медикаменти са останали без ефект. Преценката за започване на такава терапия може да бъде направена единствено в център, който има диагностични възможности и опит в лечението на болестта.
Кои лекарства се включват в групата на биологичните средства?
Непрекъснато се разработват нови молекули, които са насочени срещу отделни компоненти на имунната система, като трябва да се знае, че разработването на нови лекарства преминава през продължителни клинични проучвания, които трябва да докажат неговата ефективност и безопасност. Поради това в групата на биологичните средства се включват различни подгрупи лекарства, част от които са все още в ранна фаза на изпитване, а друга част очакват одобрение от европейския регулатор по лекарствата за пускане на пазара.
Към биологичните средства, на които се възлагат надежди за лечението на миастения гравис се отнасят:
- инхибитори* на В-клетките;
- инхибитори на цитокини и интерлевкини;
- инхибитори на коплемента;
- инхибитори на неонаталния Fc рецептор.
*Инхибитори се наричат тези вещества, които блокират определен биологичен процес.
Литература
- Mantegazza R, Cavalcante P. Diagnosis and treatment of myasthenia gravis. Curr Opin Rheumatol. 2019; 31(6): 623–33.
- Регистър на експертните центрове, достъпен на https://ncpha.government.bg/index/131-registur-na-ekspertnite-centrove-po-redki-zaboliavania.html
