Миастения гравис обичайно засяга хора във възрастта над 18 години, но се описва и детска форма на болестта, позната като ювенилна миастения.
Предвид рядкостта на ювенилната миастения, епидемиологичните проучвания по отношение на нея са ограничени и за да се хвърли допълнителна светлина върху въпроса, екип от китайски учени прави ретроспективен анализ на пациенти с тази форма на болестта, прегледани в болница в Китай за периода януари 1990 г. до май 2021 г.
Резултатите от това проучване (1) са публикувани през месец юни 2023 г. в научното списание Педиатрична неврология (2).
Какъв е обемът на проучването?
Данните обхващат 859 пациенти с начало на заболяването под 14-годишна възраст, от двата пола (377 са момчета и 482 са момичета). Средната възраст при появата на симптомите на болестта е 4 години. Случаите са проследени за период средно 11,7 години.
С начало на болестта в пубертета са 148 от пациентите, а с начало на болестта в предпубертетна възраст са 711 от пациентите.
Какви резултати са получени?
Изведени са три групи резултати, които очертават особеностите на миастения гравис в детска възраст.
Тежест на болестта
Авторите установяват, че пациентите, при които болестта се развила в пубертетна възраст са имали:
- по-тежко протичане на заболяването, като честотата на формата генерализирана миастения е по-висока в сравнение със случаите с развитие на миастения в предпубертетна възраст;
- по-голяма тежест на болестта, оценена по класификация на Американската Фондация Миастения гравис (MG Foundation of America, MGFA) - стандартната мярка за активност на заболяването варира от клас I до клас V и по-висок клас показва по-тежко заболяване;
- аномалии в тимусната жлеза, което е наложило тимектомия (операция за отстраняване на тимуса).
Тези резултати показват, че миастенията с начало в по-ранна детска възраст е с относително по-доброкачествено протичане.
Отговор към лечението
Всички пациенти първоначално са лекувани с инхибитори на ацетилхолинестеразата, 657 с кортикостероид и 196 с имуносупресори.
Авторите подчертават, че 226 от пациентите не са отговорили на лечението с кортикостероид и на базата на направен мултивариантен анализ се определят прогностични фактори за резистентност към кортикостероидната терапия:
- наличие на хиперплазия на тимуса (уголемяване на тимусната жлеза);
- тежест по MGFA, по-висока от клас I;
- продължителност на болестта, по-голяма от около 1,7 години преди започване на лечението с кортикостероид.
Обратно, извършването на тимектомия преди започване на лечението с кортикостероид е свързано с по-нисък риск от резистентност към лечението.
Стабилна ремисия
При проследяването на пациентите е установено, че 121 от 840 пациенти (14.4%) с очна миастения са развили генерализирана миастения след средно 10,0 години от началото на симптомите. Но 186 пациенти (21,7%) са постигнали пълна стабилна ремисия.
На базата на мултивариантен анализ, като лоши прогностични фактори (риск от генерализация) се определят по-голяма възраст при началото на болестта и наличието на хиперплазия на тимуса.
Благоприятните фактори (развитие на стабилна клинична ремисия) са:
- По-малка възраст при началото на болестта (развитие на миастения преди средно 5,7-та година от живота);
- Продължителност на болестта под 8,4 години;
- По-лека тежест на болестта (клас под II по MGFA);
- Отрицателен резултат за антитела срещу ацетилхолин рецептора (AChR антитела);
- Ранно започнало лечение с кортикостероид.
Повече информация за изследването на антитела при миастения тук.
Какъв е основният извод от проучването?
Според авторите на публикацията пациентите с ювенилна миастения имат по-леки клинични симптоми и по-добра прогноза, особено тези, при които болестта се е развила в по-ранна възраст, има по-кратка продължителност и са отрицателни AChR антитела.
В допълнение, ранното включване на кортикостероид или имуносупресор показва ефективност и безопасност за пациентите с ювенилна миастения.
Литература
- Bi Z, Ge H, Zhang Q, Gao H, Yang M, Zhan J, Lin J, Gui M, Li Y, Ji S, Cao Y, Bu B. Clinical Features, Treatment, and Prognostic Factors of Childhood-Onset Myasthenia Gravis in a Large Chinese Cohort. Pediatr Neurol. 2023 Jun 16; 146: 31-39.
- Списание Педиатрична неврология
