В съобщение до медиите, от февруари 2022 година, фирмата производител на лекарството Зилукоплан (Zilucoplan) обяви положителни резултати от фаза 3 клинично проучване при възрастни с генерализирана миастения гравис.

Зилукоплан е синтетичен, макроцикличен пептиден инхибитор на компонент 5 на комплемента, който се свързва с други фракции и предотвратява активиране на системата на комплемента.

Проучването е многоцентровото, рандомизирано, двойно-сляпо, плацебо-контролирано и се нарича RAISE (Идентификатор на клинични проучвания: NCT04115293). То включва 174 възрастни с генерализирана миастения гравис. Пациентите са разпределени на случаен принцип 1:1 да получават зилукоплан или плацебо подкожно веднъж дневно в продължение на 12 седмици.

Констатациите показват, че зилукоплан отговаря на първичната крайна точка, демонстрирайки клинично и статистически значимо подобрение в общия резултат на въпросника миастения гравис - дейности в ежедневния живот (MG-ADL). Изчислявано е нивото на седмица 12 спрямо изходното ниво в сравнение с плацебо.  

„Пациентите с генерализирана миастения гравис могат да имат различни инвалидизиращи симптоми, които оказват влияние върху ежедневието им по уникални начини“, казва Джеймс Ф. Хауърд, доктор по медицина, уважаван професор по нервно-мускулни заболявания, началник, секция по нервно-мускулни заболявания в Медицинското училище на Университета на Северна Каролина. Професор Хауърд е водещ изследовател в проучването RAISE.

„Тези вълнуващи резултати ни дават допълнителна причина да вярваме, че зилукоплан може да предложи важна стъпка напред в справянето с неудовлетворените нужди на хората, живеещи с миастения гравис.“

Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) вече е дала обозначение за лекарство - сирак на зилукоплан за генерализирана миастения гравис. Въпрос на време е лекарството да получи одобрение за пускане на пазара.

Фирмата производител на зилукоплан разработва и лекарството розаноликсизумаб. Това е моноклонално антитяло, с показание за лечение на миастения гравис. Резултатите от фаза 3 проучване (Идентификатор: NCT03971422) показват, че лечението с розаноликсизумаб е свързано със статистически и клинично значима промяна от изходното ниво в общия резултат MG-ADL в сравнение с плацебо.

Обяснение на термините:

Клиничните проучвания се осъществяват в няколко етапа, наречени фази. Всяка фаза трябва да отговори на въпроси, свързани с ефективността и безопасността (страничните ефекти) на изпитваните лекарства. Във всяка фаза се осигуряват мерки за безопасността на участващите в проучването хора. Всяко ново лекарство преминава през 3 различни фази клинични проучвания, като третата фаза проучва ефективността при хора със съответното заболяване. След преминаване на фазите на клинично проучване, регулаторните агенции правят оценка за безопасност и ефективност и вземат решение за пускане на пазара на лекарството.

Системата на комплемента е важна част от вродения имунен отговор. Тя е открита от Жул Борде през 1894 година. Комплемент се нарича физиологична съставна част на кръвната плазма, включваща множество компоненти (над 50), които реагират в определена последователност – задействат се като каскада. Счита се, че при миастения гравис автоантителата задействат системата на комплемента и това вода до неправилно функциониране на предаването на нервния импулс към мускулите.  

Плацебо изглежда като „истинско“ лекарство, но не съдържа никакви лечебни свойства.

Първична крайна точка е основният резултат, който се измерва в края на проучване, за да се види дали дадено лечение е работило (напр. и разликата в оцеляването между лекуваната група и контролната група). Каква ще бъде първичната крайна точка се решава преди началото на проучването. Може да има повече от една първична крайна точка, но в случай на повече от две първични крайни точки, е необходима корекция, ако не всички крайни точки трябва да бъдат значими, за да се определи успехът на проучването, а невъзможността да се изключат влошаванията в други първични крайни точки трябва да се вземе предвид при общата оценка полза/риск .