Ефгартигимод алфа

Как работи ефгартигимод алфа?

При миастения гравис имунната система на организма погрешно произвежда антитела, които атакуват връзката между нервите и мускулите. Тези антитела, наречени автоантитела, се свързват с рецепторите на мускулните клетки и пречат на нормалното предаване на нервните сигнали, което води до мускулна слабост.

Ефгартигимод алфа помага за намаляване на нивата на тези вредни автоантитела в кръвта. Лекарството действа като се свързва с протеин, наречен неонатален Fc рецептор (FcRn). FcRn обикновено защитава антителата от разграждане, като ги връща обратно в кръвта. Ефгартигимод алфа блокира този процес, като се свързва с FcRn и това води до по-бързо разграждане на автоантителата и намаляване на техните нива.

Доказана ли е ефективността на ефгартигимод алфа?

В проучване, публикувано в реномираното научно списание The Lancet през 2021 година са обобщени резултатите от фаза III проучване на ефгартигимод алфа ⁽¹⁾.

Проучването има наименование ADAPT и е рандомизирано, двойно-сляпо, плацебо-контролирано, фаза 3 проучване, проведено в 56 невромускулни академични и обществени центъра в 15 страни в Северна Америка, Европа и Япония. Включени са пациенти на възраст най-малко 18 години с генерализирана миастения гравис, които са разпределени на случаен принцип чрез технология за интерактивен отговор (1:1) към ефгартигимод (10 милиграма на килограм телесна маса) или плацебо, прилагани като четири инфузии на цикъл (една инфузия на седмица), повторени при необходимост в зависимост от клиничния отговор, но не по-рано от 8 седмици след започване на предишния цикъл. Установена е ефективност 68% на ефгартигимод в сравнение с 30% в групата с плацебо.

При какви случаи се прилага ефгартигимод алфа?

Лекарството се прилага при миастения гравис у възрастни с положителни антитела срещу ацетилхолинов рецептор, при които останалите методи на лечение не са дали резултат, т.нар. рефрактерна миастения гравис.

В съответствие с Регламент (ЕО) № 141/2000 от 16 декември 1999 г. Европейската агенция по лекарствата е приела положително становище за проучване на ефгартигимод алфа като лекарство-сирак ⁽²⁾.

На свое заседание от 23 юни 2022 година Комитетът по лекарствените продукти за употреба при човека към Европейската агенция по лекарствата (EMA) препоръчва издаването на разрешение за употреба на ефгартигимод алфа.

Търговското име на лекарството е Vyvgart и предимствата му в сравнение с плацебо в клинични проучвания включват:

• намаляване на функционалното увреждане, оценено от пациентите;
• по-малка тежест на заболяването, оценена от квалифицирани лекари.

Как се прилага ефгартигимод алфа?

Лекарството се прилага чрез венозна инфузия - това означава, че се влива директно във вената чрез игла. Инфузията обикновено отнема около 1 час. Ефгартигимод алфа трябва да се прилага от медицински специалист с опит в лечението на миастения гравис в болница или клиника. По време на инфузията пациентът се наблюдава за възможни нежелани реакции. Ето някои важни указания:

• Лечението се провежда на цикли, като всеки цикъл се състои от 4 инфузии, прилагани веднъж седмично. След завършване на един цикъл, лекарят ще прецени дали е необходим следващ цикъл въз основа на състоянието на пациента. Най-ранният момент за започване на следващ цикъл на лечение е 7 седмици след първата инфузия от предишния цикъл.
• Дозата се определя от лекар и е 10 милиграма на килограм телесна маса, като не се надвишават три флакона на инфузия. 
• Важно е да не се пропуска инфузия!  Ако е пропусната инфузия, тя може да се приложи до 3 дни преди или след планираното време. Ако закъснението е повече от 3 дни, пропуснатата доза не се прилага.

Какви са страничните реакции от приложението на ефгартигимод алфа?

Като всяко лекарство, ефгартигимод алфа може да предизвика нежелани реакции, но те са редки и далеч не всеки пациент ще ги развие.

Най-честите странични реакции включват:

• инфекции, предимно на горните дихателни пътища (като обикновена настинка) и инфекции на пикочните пътища. Обичайно инфекциите са леки и преминават бързо.Прекратяване на лечението или временно прекъсване на лечението поради инфекция възниква при по-малко от 2% от пациентите;
• леко до умерено главоболие  по време на инфузията;
• леки до умерени мускулни болки (миалгия). 

Важно е да запомниш! Повечето странични реакции са леки и преминават бързо. Ако изпиташ каквито и да било нежелани реакции, е важно да уведомиш лекаря.

Какви са мерките за безопасност при лечение с ефгартигимод алфа?

Лечението с ефгартигимод алфа е безопасно, но е важно да се спазват някои мерки, за да се намали рискът от нежелани реакции.

• Тъй като лекарството може да намали временно нивата на някои антитела, по време на лечението е възможно пацентът да бъде по-податлив на инфекции. Важно е да се следи за симптоми на инфекция (температура, кашлица, болки в гърлото, често уриниране) и при наличие на такива симптоми да бъде уведомен лекуващия лекар. Само той може да прецени дали е безопасно да продължаване на лечението-
• По време на инфузията (венозното вливане) е възможно да се появят реакции, свързани с инфузията, напр. обрив или сърбеж. Това налага инфузията да се прави в лечебно заведение и пациентът да се наблюдава за подобни реакции. Ако се появи реакция, скоростта на инфузията може да бъде намалена или тя може да бъде прекъсната.
• Обикновено не се препоръчва ваксинация с живи ваксини по време на лечение с ефгартигимод алфа. Други ваксини могат да се прилагат при необходимост по всяко време на лечението с ефгартигимод алфа.
• Лечението на бременни и кърмещи жени с ефгартигимод алфа трябва да се обмисля само ако клиничната полза надвишава рисковете.

Тук можеш да се запознаеш с кратката характеристика на лекарството.

Тук можеш да се запознаеш с изискванията на НЗОК. 

Новини във връзка с ефгартигимод алфа

Месец юни 2023 г.:  Нов начин за приложение на лекарството - подкожно инжектиране

Месец октомври 2025 г.: Ефгартигимод е десет пъти по-ефективен в сравнение със стандартната терапия

Месец ноември 2025 г.: НЗОК утвърди изискванията за лечение на миастения гравис Важно: Изискванията на НЗОК включват потвърдена AChR+ миастения, както и допълнителни изисквания. 

Последна актуализация: март 2026 г.

Литература

1. Howard JF Jr, Bril V, Vu T, Karam C, Peric S, Margania T, Murai H, Bilinska M, Shakarishvili R, Smilowski M, Guglietta A, Ulrichts P, Vangeneugden T, Utsugisawa K, Verschuuren J, Mantegazza R; ADAPT Investigator Study Group. Safety, efficacy, and tolerability of efgartigimod in patients with generalised myasthenia gravis (ADAPT): a multicentre, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Neurol. 2021 Jul;20(7):526-536. Достъп: 18.03.2026
2. EMA. Orphan designation for the treatment of myasthenia gravis. Достъпно на https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu3181992 Достъп 18.03.2026