Как работи ефгартигимод алфа?
Това лекарство действа като блокира протеин, наречен FcRn, който се прикрепя към антителата срещу ацетилхолиновия рецептор. Блокирането на FcRn води до разграждане на антителата и възстановяване на нормалното свиване на мускулите.
Доказана ли е ефективността на ефгартигимод алфа?
В проучване, публикувано в реномираното научно списание The Lancet през 2021 година са обобщени резултатите от фаза III проучване на ефгартигимод алфа (1).
Проучването има наименование ADAPT и е рандомизирано, двойно-сляпо, плацебо-контролирано, фаза 3 проучване, проведено в 56 невромускулни академични и обществени центъра в 15 страни в Северна Америка, Европа и Япония. Включени са пациенти на възраст най-малко 18 години с генерализирана миастения гравис, които са разпределени на случаен принцип чрез технология за интерактивен отговор (1:1) към ефгартигимод (10 милиграма на килограм телесна маса) или плацебо, прилагани като четири инфузии на цикъл (една инфузия на седмица), повторени при необходимост в зависимост от клиничния отговор, но не по-рано от 8 седмици след започване на предишния цикъл. Установена е ефективност 68% на ефгартигимод в сравнение с 30% в групата с плацебо.
При какви случаи се прилага ефгартигимод алфа?
Лекарството се прилага при миастения гравис у възрастни с положителни антитела срещу ацетилхолинов рецептор, при които останалите методи на лечение не са дали резултат, т.нар. рефрактерна миастения гравис.
В съответствие с Регламент (ЕО) № 141/2000 от 16 декември 1999 г. Европейската агенция по лекарствата е приела положително становище за проучване на ефгартигимод алфа като лекарство-сирак (2).
На свое заседание от 23 юни 2022 година Комитетът по лекарствените продукти за употреба при човека към Европейската агенция по лекарствата (EMA) препоръчва издаването на разрешение за употреба на ефгартигимод алфа.
Търговското име на лекарството е Vyvgart и предимствата му включват:
- намаляване на функционалното увреждане, оценено от пациентите,
- по-малка тежест на заболяването, оценена от квалифицирани лекари,
- в сравнение с плацебо в клинични проучвания.
Какви са страничните реакции от приложението на ефгартигимод алфа?
Най-честите странични ефекти са главоболие и назофарингит (възпаление на носа и гърлото). Заключението от проучването ADAPT е, че лекарството се понася добре и е ефективно при пациенти с генерализирана миастения гравис. Индивидуализираното дозиране въз основа на клиничния отговор е уникална характеристика на това лекарство.
Тук можеш да се запознаеш с кратката характеристика на лекарството.
Свързани новини с ефгартигимод
Нов начин на приложение на ефгартигимод
Литература
- Howard JF Jr, Bril V, Vu T, Karam C, Peric S, Margania T, Murai H, Bilinska M, Shakarishvili R, Smilowski M, Guglietta A, Ulrichts P, Vangeneugden T, Utsugisawa K, Verschuuren J, Mantegazza R; ADAPT Investigator Study Group. Safety, efficacy, and tolerability of efgartigimod in patients with generalised myasthenia gravis (ADAPT): a multicentre, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Neurol. 2021 Jul;20(7):526-536.
- EMA. Orphan designation for the treatment of myasthenia gravis. Достъпно на https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu3181992 (Достъп 05.07.2023)
