Розаноликсизумаб е хуманизирано моноклонално антитяло срещу човешки неонатален Fc рецептор (FcRn) с висок афинитет, насочено към имуноглобулин G (IgG).

Как работи розаноликсизумаб?

Розаноликсизумаб действа чрез свързване с определен въпреклетъчен рецептор. Рецепторът е познат като неонатален Fc рецептор (FcRn) и има важна задача ако имуноглобулините от клас G (IgG) се свържат с неонаталния Fc рецептор (в неговата Fc област), имуноглобулинът не се разгражда, а се транспортира извън клетката. Но след като рецепторът е блокиран от розаноликсизумаб, други IgG не могат да се свържат с него и се разграждат. Това води до подобряване на предаването на сигналите от нервите до мускулите и до подобряване на мускулната функция.

Доказана ли е ефективността на розаноликсизумаб?

Резултатите от клиничното проучване от фаза III - MycarinG (NCT03971422) - са публикувани в реномираното научно списание The Lancet Neurology през май 2023 г. (1) За оценка на ефективността е направено сравнение на промяната в общия MG-ADL резултат (отчетен на първи и 43-ти ден). MG-ADL е инструмент за измерване, който оценява въздействието на генерализираната миастения върху ежедневните функции -  дишане, говорене, преглъщане и възможност за ставане от стол. Проучването показва статистически значима разлика в полза на розаноликсизумаб срещу плацебо.   

При какви случаи се прилага розаноликсизумаб?

Розаноликсизумаб е показал ефективност при генерализирана миастения у възрастни с наличие на антитела срещу мускулно специфична киназа и също така при случаи с антитела срещу ацетилхолиновия рецептор. 

Какви са предупрежденията при назначаване на розаноликсизумаб?

Лекарството може да увеличи риска от инфекция и затова не се прилага в случаи с активна инфекция. Не е проучвана безопасността при случаи, при които наскоро е приложена имунизация с живи ваксини. 

Как се прилага розаноликсизумаб?

Решението за започване на лечението трябва да бъде взето от експертно звено с опит в лечението на миастения, след преценка на ефективността на други възможни терапевтични опции и оценка на наличието/ липсата на противопоказания. Лекарството се прилага чрез венозна инфузия (вливане през вена) или подкожно, но при използване на инфузионна помпа. 

Има ли странични реакции?

Докладвани са сериозни нежелани реакции на асептичен менингит (наричан още асептичен менингит, индуциран от лекарства) при пациенти, лекувани с розаноликсизумаб.

Може да се развият и реакции на свръхчувствителност, включително ангиоедем и обрив. 

По-подробна информация за необходимите изследвания преди започване на терапията и страничните реакции ще бъдат налични след като Европейската медицинска агенция (EMA) публикува кратката характеристика на продукта.
Новини, свързани с розаноликсизумаб:

Литература

  1. Bril V. Efficacy and safety of rozanolixizumab in patients with generalised myasthenia gravis: a randomised, double-blind, placebo-controlled, adaptive Phase 3 study MyCarinG study. Lancet Neurol. 2023;22(5):383-94.
Сподели: