Розаноликсизумаб е лекарство, което помага за намаляване на симптомите на генерализирана миастения гравис, като намалява количеството на вредните антитела в кръвта.

Как работи розаноликсизумаб?

При миастения гравис, имунната система произвежда антитела, които погрешно атакуват връзката между нервите и мускулите. Тези антитела се наричат IgG автоантитела и пречат на мускулите да се свиват правилно, което води до мускулна слабост.

Освен това, в тялото ни има рецептор, наречен FcRn, който помага на IgG антителата да останат в кръвта по-дълго време. Този рецептор действа като "пазач" за  IgG антителата.

Розаноликсизумаб блокира FcRn рецептора. Това пречи на IgG антителата, включително вредните IgG автоантитела, да се задържат в кръвта. В резултат на това, те се изхвърлят от организма по-бързо и нивата им в кръвта намаляват.  Чрез намаляване на количеството на вредните антитела, розаноликсизумаб помага за подобряване на мускулната сила и намаляване на симптомите на миастения гравис.  Розаноликсизумаб не влияе върху нивата на албумина, който е друг важен протеин в кръвта.

С други думи, розаноликсизумаб действа като "чистач", който премахва вредните антитела от кръвта, като по този начин облекчава симптомите на миастения гравис.

Доказана ли е ефективността на розаноликсизумаб?

Резултатите от клиничното проучване от фаза III - MycarinG (NCT03971422) - са публикувани в реномираното научно списание The Lancet Neurology през май 2023 г. (1) За оценка на ефективността е направено сравнение на промяната в общия MG-ADL резултат (отчетен на първи и 43-ти ден). MG-ADL е инструмент за измерване, който оценява въздействието на генерализираната миастения върху ежедневните функции -  дишане, говорене, преглъщане и възможност за ставане от стол. Проучването показва статистически значима разлика в полза на розаноликсизумаб срещу плацебо.   

При какви случаи се прилага розаноликсизумаб?

Розаноликсизумаб се използва за лечение на генерализирана миастения гравис при възрастни пациенти. Лекарството е подходящо за пациенти, които:

  • Имат генерализирана миастения гравис;
  • Са положителни за антитела срещу ацетилхолиновите рецептори (AChR) или срещу мускулно-специфичната тирозинкиназа (MuSK). Това означава, че кръвните им изследвания са показали наличието на тези специфични антитела, които са свързани с миастения гравис.
  • Получават стандартно лечение за миастения, но то не е достатъчно ефективно. В тези случаи розаноликсизумаб се добавя към съществуващата терапия като допълнително лечение.

Търговското име на лекарството е Rystiggo и клиничните проучвания показват, че Rystiggo значително подобрява качеството на живот на пациентите, страдащи от миастения гравис, в сравнение с плацебо.

Как се прилага розаноликсизумаб?

Назначаване от специалист

Лечението с розаноликсизумаб трябва да се започне и наблюдава от лекар, който има опит в лечението на пациенти с невромускулни или невровъзпалителни заболявания.

Доза на лекарството

Дозата на лекарството зависи от теглото на пациента.

Терапевтичен курс

Лекарството се прилага веднъж седмично в продължение на 6 седмици. Това се нарича един цикъл на лечение. След завършване на първия цикъл, лекарят ще прецени дали е необходим втори цикъл, въз основа на състоянието на пациента. Интервалите между циклите варират, но най-често са между 4 и 13 седмици.

Начин на приложение

Розаноликсизумаб се прилага подкожно с помощта на инфузионна помпа. Препоръчва се лекарството да се инжектира в долната част на корема, под пъпа. Инфузионната помпа подава лекарството бавно и равномерно, като скоростта на инфузията е до 20ml на час.

Важни предпазни мерки

  • По време на първия цикъл на лечение и при първата доза от втория цикъл, трябва да има готовност за лечение на възможни реакции, свързани с инфузията или алергични реакции.
  • Ако се пропусне инфузия, тя може да се приложи до 4 дни по-късно, след което се продължава по обичайния график.
  • Инжекциите не трябва да се прилагат на места, където кожата е болезнена, зачервена или уплътнена.

Има ли странични реакции?

Както всяко лекарство, розаноликсизумаб може да предизвика нежелани реакции, но проучванията показват, че те обичайно са леки до умерени.

Най-честите странични ефекти са:

  • Главоболие, което обичайно е  леко до умерено и се появява след първата инфузия (в рамките на 1 до 4 дни след инфузията), в практиката се установява, че приемът на много течности (хидратация) преди и след инфузията често помага за намаляване на главоболието;
  • Диария;
  • Пирексия (повишена температура). 

Други възможни странични ефекти са:

  • Инфекции на горните дихателни пътища;
  • Обрив;
  • Артралгия (болки в ставите);
  • Реакции на мястото на инжектиране;
  • Ангиоедем (оток на лицето, устните, езика или гърлото);
  • Асептичен менингит (възпаление на мозъчните обвивки) – това е много рядка странична реакция.

Ако получиш някакви странични ефекти, е важно да съобщиш на медицинския екип, за да могат да се дадат съвети за справяне или да се направи  корекция на дозата на лекарството, ако е необходимо.

Ако се развият симптоми на алергична реакция като затруднено дишане, оток на лицето, езика или гърлото е необходимо незабавно да се потърси медицинска помощ.

Какви са мерките за безопасност при лечение с розаноликсизумаб?

Лечението с розаноликсизумаб изисква внимателно наблюдение и предпазни мерки, за да се гарантира безопасността на пациента. Ето някои от основните мерки за безопасност:

  • Розаноликсизумаб не е проучван при пациенти с предстояща или проявена миастенна криза.
  • Има съобщения за случаи на асептичен менингит (възпаление на мозъчните обвивки) след лечение с розаноликсизумаб.
Ако се появят симптоми като главоболие, висока температура, скованост на врата, гадене или повръщане, е необходимо незабавно да се потърси медицинска помощ.
  • Розаноликсизумаб може да намали нивата на IgG антитела, което може да увеличи риска от инфекции. Лечението не трябва да се започва при пациенти с активна инфекция. По време на лечението е важно да се следят за признаци на инфекция и да се съобщава на лекаря при появата на такива.
  • Възможни са реакции на свръхчувствителност като обрив или ангиоедем, поради това пациентите трябва да бъдат наблюдавани по време на инфузията и след нея. При поява на алергична реакция, инфузията трябва да се преустанови.
  • Безопасността и ефективността на ваксинацията по време на лечение с розаноликсизумаб не са напълно известни. Препоръчва се ваксините да се прилагат преди започване на лечението или след приключване на цикъла на лечение. Не се препоръчва ваксинация с живи или живи атенюирани ваксини по време на лечението.
  • При някои пациенти могат да се развият антитела срещу лекарството, което може да намали неговата ефективност. Лекарят ще следи за развитието на такива антитела.
  • Безопасността на розаноликсизумаб по време на бременност и кърмене не е установена. Лечението трябва да се обсъди с лекуващия лекар, като се преценят рисковете и ползите.

Какво да очаквам при поставяне на розаноликсизумаб?

Поставянето на розаноликсизумаб е процедура, която се извършва от медицински специалист. Тя включва следните стъпки:

Подготовка

  • Лекарството се съхранява в хладилник и трябва да достигне стайна температура преди поставяне.
  • Медицинският специалист ще провери флакона с лекарството за срок на годност, цвят и цялост.
  • Ще бъдат подготвени необходимите материали, като спринцовка, игла, инфузионен комплект, инфузионна помпа и други.

Инжектиране

  • Лекарството се поставя подкожно с помощта на инфузионна помпа.
  • Мястото на инжектиране обикновено е долната част на корема, под пъпа.
  • Кожата на мястото на инжектиране ще бъде почистена с антисептичен тампон.
  • Иглата на инфузионния комплект ще бъде поставена в подкожната тъкан.
  • Инфузионната помпа ще подава лекарството бавно и равномерно.
  • Цялата процедура ще отнеме известно време, в зависимост от дозата на лекарството.
  • По време на инфузията медицинският специалист ще наблюдава за възможни реакции.
Важно е да съобщиш на медицинския специалист, ако почувстваш какъвто и да е дискомфорт или нежелани реакции.

Завършване на процедурата

След приключване на инфузията, иглата ще бъде извадена и мястото на инжектиране ще бъде покрито с лепенка.

Тук можеш да се запознаеш с кратката характеристика на лекарството. 

Тук можеш да се запознаеш с изискванията на НЗОК.

Новини, свързани с розаноликсизумаб

Месец юни 2023 г.: розаноликсизумаб получи одобрение от Администрацията по храните и лекарствата на САЩ (FDA).

Месец ноември 2023 г.:  Комитетът по лекарствени продукти за употреба при човека към Европейската агенция по лекарствата препоръча издаване на разрешение за употреба на розаноликсизумаб в страните от Европейския съюз.

Началото на 2025 г.: Лекарството е вписано в списъка на НЗОК в код LF382 и НЗОК ще  заплаща лекарствения продукт от 2025 година след актуализация на изискванията за лечение.

Месец октомври 2025 г.: Лечението с Ристиго дава бърз ефект и помага при трудни случаи на миастения

Месец ноември 2025 г.: НЗОК утвърди изискванията за лечение на миастения гравис.Към март 2026 г. лекарството вече е достъпно за българските пациенти чрез протокол към НЗОК, покриващ както AChR+, така и MuSK+ случаи. 

Последна редакция на статията: м. ноември 2025 г.

Литература

  1. Bril V. Efficacy and safety of rozanolixizumab in patients with generalised myasthenia gravis: a randomised, double-blind, placebo-controlled, adaptive Phase 3 study MyCarinG study. Lancet Neurol. 2023;22(5):383-94.
Следваща статия: Инхибитори на комплемента
Сподели:
Инхибитори на Fc рецептора