Когато става въпрос за нелечимо заболяване на пациентите се налага да тръгнат по тежкия път да се учат да живеят със симптомите на болестта и да се надяват на развитието на науката и създаването на лекарства, които по-ефективно да повлияват промените в организма, породени от болестта.

Една такава надежда за миастениците са биологичните средства. Това са лекарства, произведени от биотехнологични компании.

Но трябва да се знае, че дори и тези лекарства не са универсално решение за всички и към лечение с тях се пристъпва само в случаите, при които другите методи са неефективни.

Тази преценка е възможно да бъде направена от медицинските специалисти в експертните центрове или специализирани комисии. Те притежават цялостни познания за клиничните прояви на заболяването, генетичните аспекти, диагностичните предизвикателства и наличните възможности за лечение. 

Какви са възможностите за лечение със скъпоструващи лекарства?

Едната възможност е разширяването на индикациите на одобрено за други показания лекарство. Процедурата изисква включването на съответния МКБ код (код по международната класификация на болестите) в разрешението за употреба на лекарството, одобрено от Европейската агенция по лекарствата (EMA).

Правени са например проучвания за ефективността на Rituximab при миастения гравис, но това лекарство няма одобрение от EMA за лечение с показание миастения гравис и не се заплаща от НЗОК, защото съгласно действащото към момента българското законодателство, със средства от общественото осигуряване не могат да бъдат заплащани лекарства, които са назначени “извън показание”.

Следователно, за да се използва тази възможност е необходимо производителят да удостовери пред EMA ефективност и безопасност при приложение при миастения гравис.

Другата възможност е използването на лекарства, които са разработени специално за съответното рядко заболяване. Тези лекарства са познати с името лекарства-сираци.

Повече информация по темата

Защо тези лекарства са трудно достъпни?

Въпреки че лекарствата-сираци играят определяща роля в посрещането на нуждите на пациентите с редки заболявания, има няколко предизвикателства и проблеми, свързани с тяхното развитие, наличност и достъпност.  

Кои са основните предизвикателства?

Първият проблем е засягането на малък брой хора от съответното заболяване, за което се разработват и това поставя предизвикателства пред фармацевтичните компании. За тях става по-трудно  да възстановят разходите си за изследвания и разработка на лекарства-сираци. Поради това разработването на лекарства за някои заболявания може да не привлекат достатъчно инвестиции, което води до липса на възможности за лечение.

За да бъде преодолян този проблем, фармацевтичните компании регистрират тези лекарства като лекарства сираци, което им позволява да получат допълнително финансиране с публични и/или средства от доброволни фондове, а също така и облекчени условия за регистрация.

Този проблем не е валиден за миастения гравис, защото болестта е привлякла вниманието на изследователите и се разработват т.нар. биологични средства за лечение на болестта. Това са лекарства, които най-общо казано действат като здрави антитела в имунната система. Вместо да влияят върху цялата имунна система, както правят кортикостероидите и имуносупресорите, биологичните продукти могат да се насочат към определен процес в тялото и да го коригират.

Важно е да се знае, че придобиването на качеството "лекарство сирак" има отношение само към финансирането на неговото разработване и пускане на пазара, но не и към изписването и реимбурсацията му. Разбира се, отделните държави или фондове, които го заплащат, биха могли да имат допълнителни изисквания за заплащането му, но това се отнася и за всички други лекарства. В този смисъл, лекарството сирак не се различава от другите лекарства, т.е. веднъж пуснато на пазара, то е като всички други.

Второто предизвикателство е получаването на регулаторно одобрение за лекарства-сираци, защото процесът е продължителен, скъп и несигурен заради строгите изисквания за доказване на безопасност и ефикасност, които могат допълнително да възпрепятстват наличността на лекарства-сираци. В Европа одобрението на дадено лекарство сирак се случва по т.нар. централизирана процедура (разрешение на употреба във всички страни от Европейския съюз), а определени лекарства след като отговорят на изискванията могат да получат обозначение „лекарство-сирак“.

И това предизвикателство не е валидно за миастения гравис. Към средата на 2023 година, Европейската агенция по лекарствата (EMА) е регистрирала като лекарства-сираци за лечение на миастения гравис: Eculizumab (Soliris®); Efgartigimod (Vyvgart®); Rozanolixizumab.

Трети много съществен проблем е цената на лекарствата-сираци. Цената на тези лекарства е много висока поради големите разходи, свързани с тяхното разработване и изпитване и липсата на конкуренция. Това може да създаде значителни пречки пред достъпа на пациентите, особено ако няма механизми за възстановяване, т.нар. реимбурсация от здравноосигурителния фонд.

В България скъпоструващите лекарства, като лекарствата-сираци се заплащат на 100% или в по-нисък процент от Националната здравноосигурителна каса (НЗОК), като за целта НЗОК разработва изисквания за назначаването на лекарството.

Повече информация за заплащането на лекарства от НЗОК

Това предизвикателство е валидно и за миастения гравис, но за преодоляването му вече има разработен и актуализиран Консенсус за диагностика и лечение на миастения гравис, който е основополагащ за медицинските изискванията от страна НЗОК.

Защо все още българските пациенти с миастения нямат достъп до иновативни лекарства?

Към момента има три лекарства-сираци, които притежават разрешение за употреба по единните европейски стандарти за качество, ефикасност и безопасност, дистрибуторите на територията на страната са в съответствие с европейските и световни изисквания за търговия на едро с лекарства.

Но за да могат тези лекарства да бъдат реимбурсирани от НЗОК, те трябва да бъдат включени в Позитивния лекарствен списък (ПЛС) на България.  

У нас се използва точкова система, чрез която се преценява дали даден продукт да се плаща с публични средства и до каква степен.

Притежателят на разрешението за употреба (ПРУ) трябва да заяви съответното лекарство за включване в ПЛС.

Важно е да се отбележи, че фарма компанията има правото, но не и задължението да предлага определено лекарство на българския пазар, както и да прецени дали да заяви това лекарство за включване в ПЛС. Най-честите причини ПРУ да не предлага дадено лекарство на нашия пазар са:

Можем да предположим, че поради същите причини понастоящем само една фармацевтична компания предлага Kalymin на нашия пазар.

Националният съвет по цени и реимбурсиране на лекарствените продукти не допуска в ПЛС медикаменти без предварителен анализ на тяхната ефикасност и безопасност. Всяко лекарство се сравнява с останалите продукти за същото заболяване на пазара и чак след това се преценява дали да бъде заплащано от здравната каса. 

След като лекарството бъде включено в ПЛС, следва процедура по изготвяне на изисквания за назначаването му.

Често на пациентите, които очакват с надежда появата на всяко ново лекарство, тези административни процедури им се струват прекалено дълги и ненужни. Но реалността не е такава! Спомнете си какъв беше основният страх във връзка с ваксините срещу ковид - краткото време и малкия брой хора, при които са проучвани.

При редките заболявания по принцип броят на хората, при които може да се проучва ефективността на лекарството е малък и това удължава времето до получаване на необходимите резултати. Цената на лекарствата е висока и в полза на обществения интерес и на самите пациенти е лекарството наистина да е достатъчно надеждно, а тази преценка отнема време.  

Добрата новина за миастениците е, че болестта е във фокуса на изследователите и са разработени лекарства, които след като извървят пътя на тромавите, но необходими административни процедури, ще могат да подкрепят лечебния процес при отделни случаи,  които не са отговорили на останалите терапии.