Всяко лекарство, което е преминало успешно клиничните проучвания, трябва да бъде одобрено от регулаторите:
- за Америка това е Американската агенция по безопасност на храните и лекарствата (FDA),
- за Европа - Европейската агенция по лекарствата (EMA).
В свое прессъобщение от 27 юни 2023 г., компанията производител на RYSTIGGO® (rozanolixizumab-noli) съобщава за получено одобрение от Администрацията по храните и лекарствата на САЩ (FDA) за пускане на пазара на лекарство, съдържащо розаноликсизумаб.
Какво е розаноликсизумаб?
Розаноликсизумаб е лекарство от групата на биологичните средства. Представлява моноклонално антитяло - рекомбинантен Fc фрагмент, получен от човешки имуноглобулин G (IgG).
Подобно на ефгартигимод алфа, розаноликсизумаб се свързва с неонаталния Fc рецептор (FcRn). Този вътреклетъчен рецептор има важна задача: ако IgG се свърже с неонаталния Fc рецептор (в неговата Fc област), имуноглобулинът не се разгражда, а се транспортираtiggo.jpg извън клетката.
Освен това, след като рецепторът е блокиран от розаноликсизумаб, други IgG не могат да се свържат с него и се разграждат. Така се постига намаляване на действието на автоантителата при миастения гравис, които водят до намаляване на сигнала от нервите към мускулите, следователно се подобрява възможността мускулите да се свиват и се подобрява мускулната сила.
Каква е разликата между розаноликсизумаб и ефгартигимод алфа?
Двете молекули действат по еднакъв механизъм, но свързването на розаноликсизумаб към FcRn е по-високо специфично. Това е причината поради, която лекарството е показало ефективност и при генерализирана миастения с антитела срещу мускулно специфичната киназа (MuSK антитела). Ефгартигимод алфа е одобрен само за случаи, които са положителни за антитела срещу ацетилхолиновия рецептор (AChR).
Розаноликсизумаб може да се прилага подкожно, докато първият одобрен вариант на ефгартигимод алфа се прилага венозно. Но през месец юни 2023 година, FDA одобри подкожната формула, която е с търговско име Vyvgart Hytrulo.
Какво е името на лекарството?
Одобреното от FDA лекарство е с име Rystiggo® и е предназначено за приложение при възрастни с генерализирана миастения гравис, които са положителни за антитела срещу ацетилхолиновия рецептор (AchR) или антитела срещу мускулно специфична киназа (MuSK) (1).
Доказана ли е ефективността на розаноликсизумаб?
Одобрението се основава на резултатите от клинично проучване фаза III, което показва, че лечението с розаноликсизумаб води до значително подобрение на дишането, говоренето, преглъщането, както и на мускулната сила (напр. способността за ставане от стол).
Има ли странични реакции?
Най-честите нежелани реакции при розаноликсизумаб са главоболие, инфекции, диария, треска, реакции на свръхчувствителност и гадене.
Ще бъде ли достъпно лекарството в Европа?
През април 2020 г. Европейската агенция по лекарствата (EMA) е дала на розаноликсизумаб статут на лекарство-сирак, а отговор за одобрението за пускане на пазара се очаква до първото полугодие на 2024 г.
Ще могат ли българските пациенти да имат достъп до лекарството?
След като лекарството получи одобрение за пускане на пазара, е необходимо да се извървят определени процедури докато то стане достъпно за пациентите:
- След получаване на одобрението, притежателят на разрешението за употреба трябва да заяви съответното лекарство за включване в позитивния лекарствен списък на България (ПЛС).
- Националният съвет по цени и реимбурсиране на лекарствените продукти разглежда заявлението и допуска в ПЛС медикаменти, за които има предварителен анализ на тяхната ефикасност и безопасност. Всяко лекарство се сравнява с останалите продукти за същото заболяване на пазара и чак след това се преценява дали да бъде заплащано от здравната каса.
- Следва процедура по одобряване на изисквания за назначаване на лекарството, за да стане то достъпно за българските граждани.
Когато се говори за биологични средства, трябва да се помни, че тези нови моноклонални антитела са терапевтична алтернатива, която буди надежда, но те не могат да бъдат използвани без лекарски контрол и освен това те не са панацея - назначават се само в отделни случаи, когато другите терапевтични възможности са изчерпани.
Повече информация за розаноликсизумаб.
Литература
- RYSTIGGO® U.S. Presribing Information
