Нека първо припомним какво е вече добре познато на науката във връзка с болестта миастения гравис!
На какво се дължат симптомите на миастения гравис?
Симптомите на миастения гравис се дължат на вече добре проучен патологичен процес в организма, който накратко се състои в следното:
- Автоантителата блокират свързването на „пратеника“ на нервната система ацетилхолин с никотиновите ацетилхолинови рецептори.
- Така се стига до влошаване на работата на мускулите и съответно мускулна слабост, затруднено движение на очните мускули, влошени възможности за преглъщане и говорене.
Как могат да влияят лекарствата?
Лекарствата могат да контролират симптомите на болестта. Това се нарича симптоматична терапия и към момента се осъществява основно с инхибитори на холинестеразата, които повишават концентрацията на ацетилхолина, кортикостероиди и имуносупресори, който намаляват нивото на антителата.
Другата възможност е да се използват лекарства, които „ремонтират“ патологичния процес. Това се нарича патогенетична терапия и е стъпка напред по пътя за намирането на начин за пълно излекуване на болестта.
След като знаят какво е нарушено, учените могат и да потърсят нови пътища за неговото поправяне!
Разработват ли се лекарства за патогенетична терапия?
Да, миастения гравис е обект на активни научни проучвания и се въвеждат т.нар. Биологичните лекарства, които са направени от живи клетки от животни или микроорганизми. Пред декември миналата година Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) одобри фрагмент от антитяло за лечение на генерализирана миастения гравис - молекулата се нарича ефгартигимод алфа и може да се използва при възрастни, които имат антитела срещу ацетилхолиновия рецептор. Решението на FDA се базира на резултатите от проучването ADAPT. Терапията е одобрена също така в Япония за лечение на възрастни с генерализирана миастения, които не са отговорили на стероиди или нестероидни имуносупресивни терапии.
Какви са резултатите от проучванията на тази молекула?
Компанията, която произвежда лекарството е базирана в Белгия и наскоро обяви междинни резултати от ADAPT+ (фаза 3, отворено, тригодишно удължено проучване, оценяващо дългосрочната безопасност, поносимост и ефикасност на ефгартигимод алфа (Vyvgart®) за лечението на възрастни с генерализирана миастения гравис. Данните са представени на 5 април 2022 година в презентация на 74-та годишна среща на Американската академия по неврология от Джеймс Ф. Хауърд, младши, доктор по медицина, професор по неврология, медицина и здравеопазване и главен изследовател за изпитването ADAPT.
Основните акценти от междинния анализ на ADAPT+ са следните:
- 139 пациента са получили поне една доза от лекарството в ADAPT+;
- средната продължителност на лечението е била 363 дни;
- пациентите, продължили дългосрочното лечение с лекарството, са имали последователно и клинично значимо подобрение както по скалите за ежедневни дейности на миастения гравис (MG-ADL), така и по скалата за количествена миастения гравис (QMG);
- профилът на безопасност (добра поносимост и малко странични ефекти) при продължително лечение (до 10 цикъла) продължава да бъде благоприятен.
Ще бъде ли достъпно лекарството в Европа?
Европейската агенция по храните и лекарствата (EMA) вече е дала положително становище за проучване на ефгартигимод алфа като лекарство-сирак в съответствие с Регламент (ЕО) № 141/2000.
Компанията производител на Vyvgart® е подала заявление за одобрение за пускане на пазара и се очаква EMA да вземе решение през втората половина на 2022 година.
Статията е базирана на резултати, публикувани в научното списание Lancet.
